基因治疗作⽤机制。基因编辑（CRISPR/Cas9）：Cas9 蛋⽩在gRNA的导向下通过碱基互补配对到达不同的靶部位，切割靶基因来对基因进⾏定点的精确编辑（⽐如删除），从⽽实现对患者基因组本⾝“错误”基因的改变与修正。基因增补：将外源基因导⼊病变细胞或其它细胞，其表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强，是⽬前已上市和实验中的基因疗法最主要的作⽤原理之⼀。基因抑制：利⽤反义技术、核酶技术或基因敲除技术（knock-out）特异地封闭基因表达特性，抑制有害基因的表达。如反义RNA、核酶或RNAi等药物。 按照体内和体外可以将基因治疗产品分为两类:体外基因治疗（ Ex vivo ）：细胞在体外经过改造后输回患者体内，⽐如以慢病毒为载体的LentiGlobin 。体外基因治疗主要步骤：从患者中分离待改造的细胞并进⾏培养；通过载体或者物理化学⽅法将治疗基因导⼊培养的细胞中；筛选成功转化的细胞并培养增殖；将改造好的细胞移植到患者体内。体内基因治疗（In vivo ）：将基因治疗的材料（正确的基因/反义RNA等）递送到体内，再由这些材料对体内细胞进⾏基因改造，⽐如以AAV为载体的Luxtuma 。体内基因治疗主要步骤：获取/制备⽬的基因；构建⽬的基因-载体复合物；将⽬的基因-载体复合物导⼊⼈体。

FDA将基因治疗产品按照技术⽅式分为五类：质粒DNA基因治疗产品：是指基因⼯程化的、能够将治疗性基因导⼊⼈类细胞的环形DNA分⼦。通常是分离/扩增⽬的基因后将其导⼊到质粒中，然后转染细菌进⾏质粒的增殖，以⽣产⽤于治疗的质粒产品，质粒进⼊细胞核后可转录出mRNA从⽽表达⽬标蛋⽩。⽐如于2019年3⽉在⽇本获批的Collategene，即为搭载肝细胞⽣长因⼦（HGF）的质粒，⽤于治疗外周动脉闭塞性疾病。病毒载体基因治疗产品：对病毒进⾏改造（⽐如删去复制基因）去除其引发传染性疾病的能⼒，再将⽬的基因通过质粒共培养的⽅式装载到病毒颗粒中，病毒感染细胞进⼊细胞核后释放⽬的基因并转录表达。⽐如于2019年5⽉由FDA 批准上市的Zolgensma，即为搭载SMN1基因的AAV9病毒，递送到神经系统后可表达出SMN蛋⽩从⽽可以治疗脊髓性肌⾁萎缩症。