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【行业】医药-mRNA技术迎来快速发展期(50页)

mRNA 药物与传统药物不同,其既不是化学小分子也不是生物大分子,而是体内细胞制造蛋白质的指挥官。根据 Moderna 科学日介绍,通过转录,按照双链 DNA 分子的模板机体生成了 mRNA,而后 mRNA 从细胞核进入细胞基质当中与核糖体结合完成翻译过程,实现蛋白质的生产,最终蛋白质在细胞内外执行相应的具体功能。 mRNA 可以作为人体的自有“药房”,让人体实现“自愈”。mRNA 的基本技术原理是编码一种或者多种免疫原的目标转录物然后递送到宿主细胞的细胞基质中,翻译生成蛋白质,而后蛋白质会完成相应识别、结合功能。而蛋白质在医学领域中对于人体的作用十分丰富,通过对蛋白质结构和序列分析可以充分理解疾病的发病机制以及药物耐药性的成因,进而实现通过改变蛋白质的理化结构预防和治疗疾病。通过对 mRNA 序列的设计以及优化 mRNA的物理特性,可以通过几种不同递送方式将 mRNA 传递至细胞内,从而人类可以按需生产相应蛋白质来治疗预防疾病,这是其他药物目前难以企及的高度,未来 mRNA 技术在人类健康中的作用潜力巨大。 mRNA 技术属于典型的成长潜力股。从发展历程来看,mRNA 从发现到首个产品上市用了接近 60 年的时间,可以分为三个阶段。第一阶段为发现认识期,从 1961 年 mRNA 的发现,到 1990 年全球首次发表动物体内描述体外转录 mRNA 的报告,明确了 mRNA 的具体机制和作用以及其作为“指挥官“的发展潜力。第二阶段为技术积累期,从上世纪 90 年代到 2019 年,mRNA 技术处于快速技术积累阶段,2009 年实现首次在人体上应用的癌症免疫治疗,2010 年全球 mRNA 领导者 Moderna 成立,2015-2019 年,LNP 递送技术以及核酸序列修饰技术的逐渐成熟给 mRNA 行业发展带来充足的动力。第三阶段为快速发展期,2020 年 mRNA 新冠疫苗问世,成为首个上市的 mRNA 技术产品,mRNA 技术三巨头也于2019 年前后上市,我国的 mRNA 技术行业也于此开始蓬勃发展,随着前期的技术积累逐渐成熟以及资本市场的助力,未来的十年会是 mRNA 技术大放异彩的时期。